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FDA批准“first-in-class”创新疗法 治疗白日过度嗜睡
研发追踪 药明康德 2019.08.16 862

今日,美国FDA批准Wakix (pitolisant)用于治疗成年发作性睡病(narcolepsy)患者的白日过度嗜睡 (EDS) 。Wakix是一款“first-in-class”的选择性组胺3(h3)受体拮抗剂/反向激动剂,通过一种全新的作用机制——增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放——发挥作用。Wakix在早晨醒来后口服给药,每日一次。Wakix是首个也是唯一一个获得FDA批准同时未在美国被列为管制药物的发作性睡病新药。

发作性睡病是一种罕见神经系统疾病,患者因无法正常调节睡眠与苏醒的循环,导致出现嗜睡症状。其两大症状是白天过度嗜睡(EDS)或在正常清醒时反复失控睡眠发作,以及肌肉无力突然发作(猝倒)。EDS是白天无法保持清醒和警觉的症状,是所有患有嗜睡症的人都会出现的症状。在大多数嗜睡症是由下丘脑分泌素(hypocretin,大脑中一种支持睡眠-觉醒状态稳定的神经肽)缺失引起的。

此次获批基于两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究(HARMONY 1和 HARMONY 1bis),评价Wakix治疗成年发作性睡病患者EDS的疗效。这些研究共入组261名患者,随机接受Wakix、安慰剂或阳性对照药物;患者的中位年龄分别为37岁(HARMONY 1)和40岁(HARMONY 1bis),治疗持续时间为八周。75%至80%的患者有猝倒病史。在这两项研究中,Wakix通过测量爱华睡眠量表(ESS)得分,证明了在 EDS方面有统计学意义上的显著改善。

Wakix是由Bioprojet公司研发,2016年在欧洲获批上市。Harmony拥有Bioprojet的独家授权,可以在美国开发、生产和商业化该药物。Wakix在2010年获得FDA授予治疗发作性睡病的孤儿药资格。

今年3月,FDA还批了另一款嗜睡症疗法Sunosi(solriamfetol)上市,治疗与发作性睡病(narcolepsy)或阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)综合征相关的白天过度嗜睡。

参考资料:

[1] Harmony Biosciences Announces FDA Approval Of WAKIX® (Pitolisant), A First-In-Class Medication For The Treatment Of Excessive Daytime Sleepiness In Adult Patients With Narcolepsy. Retrieved 2019-08-15, from https://www.prnewswire.com/news-releases/harmony-biosciences-announces-fda-approval-of-wakix-pitolisant-a-first-in-class-medication-for-the-treatment-of-excessive-daytime-sleepiness-in-adult-patients-with-narcolepsy-300902091.html

原标题:速递 | 治疗过度嗜睡,FDA批准“first-in-class”创新疗法

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